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ADOA verursacht einen fortschreitenden Sehverlust, der meist bereits in der Kindheit beginnt. Die Krankheit tritt dann auf, wenn eine Genmutation (d. h. ein Fehler in den Genen) den Körper dazu veranlasst, weniger als die normale Menge des Eiweißstoffs (Protein) OPA1 zu produzieren. Das Protein OPA1 wird für das Sehvermögen benötigt. Mit einer zu geringen Menge des OPA1-Proteins können die Sehsignale nicht vom Auge zum Hirn gelangen. Das Prüfpräparat STK-002 ist darauf ausgelegt, dem Körper zu helfen, größere Mengen des OPA1-Proteins herzustellen. Wenn mehr von diesem Protein hergestellt wird, kann dies helfen, den von ADOA verursachten Sehverlust zu verlangsamen oder sogar zum Stillstand zu bringen. Die Osprey-Studie zielt darauf ab herauszufinden, ob das Prüfpräparat sicher ist und ob es Nebenwirkungen verursacht und wie der Körper das Prüfpräparat verarbeitet.
Symptome der ADOA:
Weitere Informationen zu ADOA:
Weitere Ressourcen der Cure ADOA Foundation: