Om ADOA

Hvad er autosomal dominant opticusatrofi (ADOA)?

ADOA medfører gradvist synstab, der typisk begynder i barndommen. Synstabet opstår, når en genmutation (genfejl) bevirker, at kroppen producerer mindre af proteinet OPA1. OPA1-proteinet er nødvendigt for synet. Uden tilstrækkeligt OPA1-protein kan synssignalerne ikke overføres fra øjet til hjernen. Forsøgslægemidlet STK-002 er designet til at hjælpe kroppen med at danne mere OPA1-protein. Hvis kroppen kan danne mere af dette protein, kan det hjælpe med at forsinke eller stoppe synstabet som følge af ADOA. Formålet med Osprey-forsøget er at hjælpe forskerne med at finde ud af, om forsøgslægemidlet er sikkert, om det har nogen bivirkninger, og hvordan forsøgslægemidlet omsættes i kroppen.

Symptomer på ADOA omfatter:

Hvor kan jeg få mere info?

Læs mere om ADOA: