Informazioni su ADOA

Che cos’è l’atrofia ottica autosomica dominante (ADOA)?

L’ADOA causa una perdita progressiva della vista, che generalmente inizia nell’infanzia. Si verifica quando una mutazione (o un errore) del gene induce l’organismo a produrre una proteina chiamata OPA1 in quantità inferiore. La proteina OPA1 è necessaria per la vista. Senza una quantità sufficiente di proteina OPA1, i segnali visivi non possono spostarsi dall’occhio al cervello. Il farmaco dello studio, STK-002, è progettato per aiutare l’organismo a produrre maggiori quantità della proteina OPA1. Produrre una maggiore quantità di questa proteina può aiutare a rallentare o arrestare la perdita della vista causata dall’ADOA. Lo studio Osprey si propone l’obiettivo di aiutare i ricercatori a scoprire se il farmaco dello studio è sicuro, se causa eventuali effetti collaterali e in che modo l’organismo elabora il farmaco dello studio.

I sintomi dell’ADOA includono:

Dove posso saperne di più?

Ulteriori informazioni sull’ADOA: