.png)
L’ADOA causa una perdita progressiva della vista, che generalmente inizia nell’infanzia. Si verifica quando una mutazione (o un errore) del gene induce l’organismo a produrre una proteina chiamata OPA1 in quantità inferiore. La proteina OPA1 è necessaria per la vista. Senza una quantità sufficiente di proteina OPA1, i segnali visivi non possono spostarsi dall’occhio al cervello. Il farmaco dello studio, STK-002, è progettato per aiutare l’organismo a produrre maggiori quantità della proteina OPA1. Produrre una maggiore quantità di questa proteina può aiutare a rallentare o arrestare la perdita della vista causata dall’ADOA. Lo studio Osprey si propone l’obiettivo di aiutare i ricercatori a scoprire se il farmaco dello studio è sicuro, se causa eventuali effetti collaterali e in che modo l’organismo elabora il farmaco dello studio.
I sintomi dell’ADOA includono:
Ulteriori informazioni sull’ADOA: