Il farmaco dello studio (STK-002) è progettato per aiutare l’organismo a produrre una quantità maggiore di una determinata proteina, OPA1, necessaria per la vista. A causa della Sua ADOA, Lei potrebbe avere quantità di proteina OPA1 inferiori rispetto alle persone che non soffrono di ADOA. Produrre una maggiore quantità di questa proteina può aiutare ad arrestare o rallentare la perdita della vista causata dall’ADOA. Il farmaco dello studio è sperimentale, ciò significa che può essere utilizzato solo in studi di ricerca. Non è stato approvato da alcuna autorità sanitaria come terapia per l’ADOA.
I partecipanti allo studio riceveranno un’iniezione una tantum del farmaco dello studio (STK-002) in un occhio il Giorno 1. Dopo aver ricevuto il farmaco dello studio, rimarrà presso la clinica dello studio per diverse ore, in modo che il personale dello studio possa monitorare il Suo stato di salute.
Sperimentale significa che il farmaco dello studio non è stato approvato dalle autorità regolatorie quali l’Agenzia regolatoria per i farmaci e i prodotti sanitari (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, MHRA) e può essere utilizzato solo in studi di ricerca clinica come Osprey.